FCM - Instituto de Genética Experimental

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Terapia génica: el desafío terapéutico del siglo XXI
(Círculo Médico de Rosario (Argentina), 2001-07) Scharovsky, O. Graciela
La terapia génica es una forma de medicina molecular que probablemente tendrá un gran impacto en la salud humana a lo largo del siglo XXI. Tiene como objetivo modificar o reparar una alteración genética adquirida, corregir un error génico de nacimiento o dotar a una célula con una nueva función. Los avances recientes de la Biología Molecular y de la tecnología del ADN recombinante han hecho posible el desarrollo de este tipo de enfoque terapéutico. Esta novedosa metodología puede llegar a tener profundas implicancias en la forma en que se traten las enfermedades en el futuro. Se describen los distintos tipos de terapia génica que se están desarrollando en la actualidad, los requisitos que se deben cumplir para poder aplicarlos eficientemente, las desventajas de cada método, los genes más comúnmente transducidos y sus vías de administración. También se analizan las patologías hereditarias o adquiridas que son susceptibles de ser tratadas con terapia génica, tales como enfermedades neoplásicas, infecciosas, del sistema inmune o que afectan a diferentes órganos, así como las distintas estrategias implementadas para llevarla a cabo.